B細胞性急性リンパ芽球性白血病(B-ALL)

1. キムリアは、抗CD19 Chimeric Antigen Receptor(CAR)をコードする遺伝子を導入した患者由来のT細胞を単回投与する、国内初のCAR-T療法です。
   ※キムリアの作用機序を参照
2. キムリアは、再発又は難治性のB-ALL患者に対して持続的な深い寛解を達成し、全生存期間の中央値は19.1ヵ月でした¹。（データカットオフ：2017年4月）
   ※国際共同第Ⅱ相試験成績(ELIANA試験)を参照
3. 安全性
   ※国際共同第Ⅱ相試験成績(ELIANA試験)を参照

重大な副作用として、CRS、神経系事象、感染症、低γグロブリン血症、血球減少、腫瘍崩壊症候群、Infusion reaction、アナフィラキシーがあらわれることがあります。

再発又は難治性のCD19陽性のB-ALL患者を対象とした国際共同第Ⅱ相試験²において、キムリアが投与された75例(日本人患者2例を含む)中71例(95%)に副作用が認められました。
主な副作用はサイトカイン放出症候群(CRS)（77%）、低γグロブリン⾎症（39%）、発熱性好中球減少症（27%）、発熱、低⾎圧（各25%）、頻脈（24%）、脳症（21%）、⾷欲減退（20%）等でした。

（承認時までの集計）

1. 1. Maude, SL. et al.：N. Engl. J. Med. 378(5), 439, 2018 COI：本試験はノバルティスの資⾦により⾏われた。著者にノバルティスより謝礼、研究助成⾦を受領した者及び社員が含まれる。
2. 2. 社内資料：再発性及び難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病の小児患者を対象とするCTL019の有効性及び安全性を評価する第Ⅱ相単群多施設試験(B2202試験) (承認時評価資料)